Prof. Dr. Theo Dingermann, Apotheker, emeritierter Professor für Pharmazeutische Biologie und Senior Editor der Pharmazeutischen Zeitung (PZ), wird uns am 28.09.2026, 19:00, einen spannenden Vortrag über Orphan Drugs, also Arzneimittel für seltene Leiden, halten. Der Vortrag wird online in Zusammenarbeit mit dem House of Pharma stattfinden und sicher sehr informativ und interessant sein:
„Seltene Krankheiten sind selten, aber Patienten mit seltenen Krankheiten sind zahlreich“. Dies ist eines von vielen sehr zutreffenden Mottos auf Internetseiten zu Orphan Drugs. Unterstrichen wird diese Aussage durch Zahlen, die von Orphanet (http://www.orpha.net), einem Register für seltene Krankheiten, publiziert werden. Danach leiden in Europa > 26 Millionen Menschen und in Deutschland knapp 4,3 Millionen Menschen an einer seltenen Krankheit.
Die Gesamtzahl der seltenen Erkrankungen in der Orphanet-Datenbank wurde im März 2026 mit 6528 angegeben. Derzeit gibt es in Europa 236 Indikationen für Arzneimittel für seltene Leiden, die 157 seltene Krankheiten bzw. Krankheitsgruppen abdecken. Das entspricht insgesamt 301 seltenen Erkrankungen bzw. 4,65 % der seltenen Erkrankungen profitieren laut orpha.net in Europa von einem Arzneimittel für seltene Leiden.
Bei Orphan Drugs handelt es sich um Arzneimittel zur Behandlung von Krankheiten, die so selten sind, dass pharmazeutische Unternehmen sie nur widerstrebend zu den üblichen Marktbedingungen entwickeln würden. Die Entwicklung dieser Arzneimittel wird somit zunächst einmal nicht durch wirtschaftliche Interessen der pharmazeutischen Industrie vorangetrieben, sondern durch den Bedarf, der in der öffentlichen Gesundheitsversorgung existiert.
Der besondere Status der Orphan Drugs durch Verordnungen in den USA und in Europa schützt diese Wirkstoffe nicht nur durch Patente vor Nachahmung, wie das generell für alle Innovationen der Fall ist. Zusätzlich wird den Wirkstoffen für eine bestimmte Zeit Exklusivität für den Einsatz bei bestimmten Indikationen gewährt.
Zugelassene Wirkstoffe
Durch die Anfang 2000 in Kraft getretene europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten ist in der Europäischen Union die Zahl der verfügbaren Orphan Medikamente von acht im Jahr 2000 über 190 im Jahr 2020 bis 260 (+) im Jahr 2024 deutlich gestiegen (https://www.statista.com/chart/35911/number-of-orphan-medicines-authorized-in-the-eu-since-2000-and-orphan-designations-granted/).
Der Orphan-Drug-Status wird von der Europäischen Kommission vergeben. Basis für die Vergabe sind vom Hersteller einzureichende belastbare Unterlagen. Wurde ein Orphan-Drug-Status für einen Entwicklungskandidaten erteilt, bringt dies für das entwickelnde Unternehmen verschiedene Vorteile Ist sechs Jahre nach der Zulassung die Zahl der Patienten über die Seltenheitsschwelle hinaus gestiegen, verliert das Medikament den Orphan-Drug-Status.
Die Anforderungen für die klinische Erprobung und die Zulassung von Medikamenten sind unabhängig von der Häufigkeit der Krankheit immer gleich: Stets müssen Wirksamkeit, Verträglichkeit und technische Qualität des Medikaments belegt werden. Die Durchführung der Studien ist bei seltenen Krankheiten jedoch besonders schwierig, weil die Studienteilnehmer weltweit rekrutiert werden müssen. Ist das Mittel nach der Zulassung im Einsatz, verlangen die Behörden vom Hersteller noch Berichte über das Behandlungsergebnis bei weiteren Patienten.
Kommt ein Orphan-Medikament in Deutschland auf den Markt, muss der Hersteller dafür – wie für jedes andere Präparat – beim Gemeinsamen Bundesausschuss ein Dossier mit Angaben zum Präparat und seinem Nutzen einreichen und später mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag verhandeln. Das Verfahren unterscheidet sich derzeit nur in einem Punkt von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Nutzen-Frage auf die Bewertung im Zulassungsverfahren berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist.
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